近日，蘇州工業(yè)園區(qū)科技領(lǐng)軍人才企業(yè)——蘇州血霽生物科技有限公司自主研發(fā)的XJ-PLT-002注射液一種iPSC定向誘導分化來源的血小板注射液獲得美國食品藥品監(jiān)督管理局（FDA）的孤兒藥資格認定（ODD）。
XJ-PLT-002注射液作為全球首個“First-in-class”的iPSC分化來源的、同種異體、無基因編輯的血小板注射液，為血霽生物自主研發(fā)，擁有獨立的知識產(chǎn)權(quán)。該注射液在體外數(shù)據(jù)和動物療效數(shù)據(jù)顯示出優(yōu)異的治療對應(yīng)適應(yīng)癥的有效性，并且具備清晰的機制機理，為罕見的遺傳性出血性疾病提供了新的治療選項，提高病人的生命質(zhì)量和生命長度，是該領(lǐng)域的重大治療進展。
XJ-PLT-002注射液作為首款獲得FDA認證體系的iPSC來源的血小板藥物，也體現(xiàn)了血霽生物在iPSC細胞作為種子細胞的版塊的戰(zhàn)略布局。該血小板注射液未經(jīng)任何基因編輯，實現(xiàn)了無血清、無飼養(yǎng)層細胞、無基因組編輯風險，帶來安全、穩(wěn)定、有效的iPSC來源的功能性細胞產(chǎn)品，也為血液細胞為病因的疾病們提供了高收益、低風險的藥物。
未來，血霽生物也將繼續(xù)全力推進iPSC分化來源的血小板注射液在大適應(yīng)癥的注冊和臨床以及建立基于同樣底層技術(shù)突破的藥物遞送的平臺技術(shù)，以覆蓋腫瘤、自免等重大疾病疾病的治療。
血霽生物
血霽生物于2021年在蘇州工業(yè)園區(qū)成立，是由海歸專家創(chuàng)立的體外再生造血世系（包括血液細胞和免疫細胞）的新型細胞治療企業(yè)，具有獨特的干細胞重編程、編輯和分化技術(shù)，以血小板的體外再生作為做優(yōu)先和核心發(fā)展的方向，切入成體干細胞和iPSCs細胞定向分化的細胞治療領(lǐng)域。
公司先后被評為蘇州工業(yè)園區(qū)科技領(lǐng)軍人才企業(yè)、省級小微企業(yè)雙創(chuàng)基地，以及中國、江蘇、蘇州三個層級的潛在獨角獸企業(yè)。
主辦單位：蘇州工業(yè)園區(qū)管理委員會
技術(shù)支持：蘇州工業(yè)園區(qū)大數(shù)據(jù)管理中心
地 址：蘇州工業(yè)園區(qū)現(xiàn)代大道999號
網(wǎng)站標識碼3205900024
